Sclerosi laterale amiotrofica, negli Usa ora il tofersen è farmaco

Molti non sanno di avere la mutazione SOD1, per AISLA ora è imperativo l’immediato test genetico

Sclerosi laterale amiotrofica, negli Usa ora il tofersen è farmaco

Sclerosi laterale amiotrofica, negli Usa ora il tofersen è farmaco

Sclerosi laterale amiotrofica – Il Qalsody (tofersen) è stato approvato da FDA (Food and Drug Administration) come nuovo farmaco per le persone con SLA che hanno la mutazione del gene SOD1. L’annuncio è stato dato questa notte, ora italiana, direttamente dall’Ente Regolatorio Americano. Lo scorso anno, infatti, la casa farmaceutica Biogen ha sottopostola domanda per l’approvazione accelerata del farmaco nell’ambito del percorso delcosiddetto NDA (New Drug Administration).

Oggi è un bel giorno per la storia di questa malattiaperché l’approvazione da parte di FDA, cui speriamo seguirà quella di EMA in tempi brevi – commenta il prof. Mario Sabatelli, presidente della Commissione Medico-Scientifica di AISLA e direttore clinico area adulti del Centro NeMO presso il Policlinico Gemelli di Roma, che continua –non è solo un “fatto burocratico” ma rappresenta un passaggio fondamentale per consentire l’accesso al farmaco ad un numero maggiore di ammalati”.

La speranza della comunità dei pazienti è che si acceleri anche il lavoro dell’Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) che, a dicembre 2022 ha accettato la domanda di Biogen, ora bisogna attendere l’esito della risposta. Sulle terapie avanzate, purtroppo, negli ultimi anni l’Europa perde terreno. È evidente che la possibilità è data dalla necessità di snellire il processo regolatorio e, proprio per questo, lo sviluppo delle Terapie Avanzate dovrebbe coinvolgere sempre di più società, Istituzioni, ricercatori e, non ultime, le associazioni di pazienti. Il grande dibattito globale dovrebbe concentrarsi sulla capacità di portare risposte sempre più immediate ai bisogni delle persone.

Alla luce di questa magnifica notizia, – dichiara Fulvia Massimelli, presidente nazionale di AISLAcontinueremo il nostro impegno nel garantire la possibilità a tutte le persone con SLA di accedere al test genetico e, aspetto fondamentale, di avere risultati in tempi brevi. I dati che la Comunità Scientifica ha messo a disposizione ci dicono, infatti, che la condizione essenziale perché il farmaco sia efficace è quella di intervenire il più precocemente possibile.”

Perle persone con SLA in Italia, oggi continua ad essere attiva la modalità prevista dallo scorso ottobre 2021 di somministrazione di tofersen attraverso il programma di accesso anticipato, uso compassionevole, regolato dal decreto ministeriale del 7 settembre 2017 “Disciplina dell’uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica”.  Sulla base di tale decreto, ogni neurologo può richiedere per i propri pazienti SLA con mutazione nel gene SOD1, indipendentemente dalla progressione di malattia, l’accesso al farmaco sperimentale.

Dalla nota diramata questa notte daBiogen, si riportano in sintesi le ragioni dell’approvazione: “Da quando le mutazioni SOD1 sono state identificate per la prima volta come causa della SLA 30 anni fa, la Comunità Scientifica ha cercato trattamenti geneticamente mirati.QALSODY è il primo trattamento contro la SLA approvato sulla base di un biomarcatore. La giornata di oggi segna un momento cruciale nella ricerca sulla SLA poiché abbiamo ottenuto, per la prima volta, la conferma chei neurofilamentipossano essere utilizzati come marker surrogato con ragionevole probabilità di predire il beneficio clinico nelle SLA con mutazione SOD1. Riteniamo che questo importante progresso scientifico accelererà ulteriormente lo sviluppo di farmaci innovativi per la SLA”.

Attualmente sono almeno 278 i farmaci approvati da FDA nell’ambito di questo percorso accelerato. La procedura accelerata prevede che, per confermare appieno l’approvazione di tofersen, Biogen debba verificarne il beneficio clinico tramite uno studio confirmatorio che l’azienda sta attualmente conducendo.

In Italia si stimano circa 120 persone con mutazione SLA-SOD1. Da quando è stato aperto l’accesso anticipato al farmaco, nerisultano trattate poco meno della metà, di cui30 presso i Centri Clinici NeMO.

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