Dati positivi su efficacia e sicurezza nuovo monoclonale per Epn

Dati positivi su efficacia e sicurezza nuovo monoclonale per Epn 

Dati positivi su efficacia – Roche ha annunciato oggi i risultati positivi dello studio globale di fase III Commodore 2 (randomizzato, in aperto) che valuta l’efficacia e la sicurezza di crovalimab in persone con emoglobinuria parossistica notturna (Epn) non trattate in precedenza con inibitori del complemento. Lo studio ha soddisfatto i suoi endpoint co-primari di efficacia: evitamento delle trasfusioni e controllo dell’emolisi (la continua distruzione dei globuli rossi misurata dai livelli di lattato deidrogenasi). I risultati hanno dimostrato che crovalimab, un nuovo anticorpo monoclonale anti-C5 riciclante sperimentale, somministrato con iniezione sottocutanea ogni quattro settimane, ha portato al controllo della malattia e dimostrato la non inferiorità rispetto a eculizumab – l’attuale standard di cura che viene somministrato per via endovenosa ogni due settimane. I partecipanti di età inferiore a 18 anni sono stati inclusi in un braccio di trattamento non randomizzato, e sono stati trattati con crovalimab SC ogni quattro settimane.

I dati di efficacia e sicurezza dello studio separato di fase III Commodore 1 (anche questo randomizzato, in aperto) condotto su persone con Epn che hanno effettuato lo switch dagli inibitori del C5 attualmente approvati a crovalimab, supportano il favorevole profilo rischi-benefici di crovalimab, come osservato anche nello studio registrativo Commodore 2. Commodore 1 ha incluso soggetti (a partire dai 18 anni di età) attualmente trattati con eculizumab. In un braccio non randomizzato, lo studio ha incluso anche pazienti pediatrici (under 18 anni) attualmente trattati con eculizumab, persone attualmente trattate con ravulizumab, persone attualmente trattate con dosi off-label di eculizumab o persone con mutazioni note del gene C5 che non rispondono alle attuali terapie.

“Le persone affette da Epn – dichiara Levi Garraway, MD, PhD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development presso Roche – beneficiano di diverse opzioni per ottenere il controllo stabile della malattia, con intervalli di trattamento meno frequenti”. “Come i primi dati globali di fase III per crovalimab – evidenzia Garraway – anche questi risultati sottolineano il potenziale del medicinale nel soddisfare queste esigenze. Siamo impazienti di sottoporre questi dati alle Autorità regolatorie, avvicinandoci di un passo al momento in cui saremo in grado di mettere crovalimab a disposizione delle persone affette da Epn in tutto il mondo”.

La emoglobinuria parossistica notturna è una malattia ematologica rara e potenzialmente fatale, a causa della quale i globuli rossi vengono distrutti dal sistema del complemento. Questo causa sintomi come anemia, affaticamento, trombi e nefropatia. Gli inibitori del C5 – si legge in una nota – possono essere efficaci nel trattamento di questa patologia. Crovalimab è stato concepito per essere re-immesso nella circolazione, consentendo un’inibizione prolungata del complemento attraverso una somministrazione sottocutanea a basso dosaggio ogni quattro settimane.

I dati di entrambi gli studi saranno inviati alle Autorità regolatorie di tutto il mondo e presentati in occasione di un prossimo congresso medico. I dati positivi dello studio di fase III Commodore 3, condotto in Cina, sono stati invece presentati al congresso annuale dell’American society of hematology (Ash) il 10 dicembre 2022, tramite l’iter di designazione di breakthrough therapy (“terapia fortemente innovativa”) del Centro cinese per la valutazione dei farmaci.

Crovalimab – conlcude la nota – è oggetto di studio in un vasto programma di sviluppo clinico che comprende cinque studi globali di fase III, tuttora in corso. Oltre che per l’emoglobinuria parossistica notturna, crovalimab è in studio anche per la sindrome emolitico-uremica atipica, per l’anemia falciforme e per altre malattie mediate dal complemento.

(Com-Fil/Adnkronos Salute)