L’Università degli Studi di Perugia ha ottenuto un importante finanziamento dalla statunitense Oxalosis & Hyperoxaluria Foundation (OHF), che ha premiato un progetto di ricerca guidato dalla professoressa Barbara Cellini, docente di Biochimica presso il Dipartimento di Medicina e Chirurgia. L’importo stanziato supera i 189 mila dollari.
La ricerca punta allo sviluppo di un’innovativa terapia genetica per il trattamento delle iperossalurie primarie, un insieme di patologie ereditarie rare causate da difetti enzimatici nel metabolismo del gliossilato. Questi disordini determinano l’accumulo di ossalato di calcio nei reni, provocando danni gravi già in età pediatrica.
Il team dell’ateneo perugino, che da anni studia enzimi vitamina B6-dipendenti coinvolti in malattie rare, lavorerà alla progettazione di un farmaco a mRNA. Il principio terapeutico si basa sull’induzione della produzione epatica di enzimi modificati, in grado di metabolizzare il gliossilato in modo non tossico, riducendo così il rischio di formazione e deposito di ossalato.
La proposta, selezionata da una commissione scientifica internazionale, mira a prevenire i danni renali e sistemici tipici della malattia, offrendo una prospettiva di trattamento efficace per migliorare le condizioni cliniche dei pazienti.
Nella foto: da destra il dott. Leonardo Gatticchi, la prof.ssa Barbara Cellini e la dott.ssa Silvia Grottelli presso la Sezione di Biochimica del Dipartimento di Medicina e Chirurgia.
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