Una nuova scoperta per la cura del cancro dal Programma Speciale AIRC 5xmille
LEUCEMIA A CELLULE CAPELLUTE
UN FARMACO “INTELLIGENTE” OFFRE NUOVE PROSPETTIVE TERAPEUTICHE AI PAZIENTI
Pubblicati sull’autorevole New England Journal of Medicine i risultati dello studio sulla leucemia a cellule capellute condotto dal Professor Brunangelo Falini presso l’Università di Perugia con il finanziamento dell’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro.
La leucemia a cellule capellute è una forma di leucemia cronica che determina una marcata riduzione delle normali cellule del sangue – globuli bianchi, globuli rossi e piastrine – che possono causare nel paziente infezioni molto gravi. I farmaci impiegati fino ad oggi spesso non risultavano efficaci: nella metà circa dei casi, dopo un periodo variabile dai 2 ai 10 anni, si verificava infatti una ripresa della malattia.
La nuova frontiera per i pazienti che non rispondono alle cure tradizionali si chiama vemurafenib, un farmaco “intelligente” che colpisce selettivamente la lesione genetica che causa la leucemia a cellule capellute e cioè la mutazione di un gene denominato BRAF. I risultati ottenuti con questo inibitore del gene BRAF mutato, che a differenza dei chemioterapici può essere assunto per via orale, sono anticipati online dalla autorevole rivista medica New England Journal of Medicine, che nel mese di ottobre dedicherà un ulteriore approfondimento a questo importante lavoro. Lo studio, coordinato dal professor Brunangelo Falini – Direttore dell’Istituto di Ematologia con Trapianto di Midollo Osseo dell’Università di Perugia – coadiuvato dal Dr. Enrico Tiacci, è stato condotto parallelamente in Italia e negli USA, ed è stato finanziato dall’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro, nell’ambito del programma speciale AIRC 5 x mille.
Le risposte al vemurafenib sono state sorprendenti, tanto più che al momento del reclutamento molti dei pazienti erano già stati sottoposti a varie linee di terapia manifestando una malattia particolarmente aggressiva. Nei 49 pazienti valutabili si è osservata una risposta al farmaco che è stata del 96% nello studio italiano e 100% in quello americano, con una percentuale di remissione completa del 35% nello studio italiano e del 42% in quello americano. La risposta al farmaco è stata ottenuta nel giro di 2-4 mesi di terapia. Nello studio Italiano, che ha un follow-up più lungo, la sopravvivenza mediana libera da recidiva di malattia è stata di 19 mesi nei pazienti che hanno ottenuto una remissione completa e di 6 mesi in quelli che hanno avuto una remissione parziale. Altro aspetto particolarmente significativo riguarda gli effetti tossici del farmaco che sono sempre reversibili e si manifestano solo a livello cutaneo e articolare ma non midollare (come si osserva con i farmaci chemioterapici).
“Questi risultati eccezionali sono figli dei nostri studi del 2011 che ci portarono alla scoperta della mutazione del gene BRAF nella leucemia a cellule capellute – spiega il Prof Falini – Il fatto di aver compreso i meccanismi molecolari che causano la leucemia a cellule capellute ci ha permesso di aprire nuove prospettive sul fronte diagnostico e terapeutico. Ne è riprova il fatto che, a soli 4 anni da questa scoperta di base, è già disponibile un test molecolare specifico per la diagnosi di leucemia a cellule capellute e una terapia efficace con un farmaco ‘intelligente’ come il vemurafenib”.
Nel novembre 2014 il Professor Falini ha ricevuto al Palazzo del Quirinale il Premio FIRC “Guido Venosta” per i suoi studi innovativi e creativi sul genoma delle leucemie acute mieloidi e della leucemia a cellule capellute che hanno portato risultati concreti per la diagnosi e la terapia antileucemica personalizzata.
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Bilancio sociale 2014 AIRC e FIRC | Rendiamo il cancro sempre più curabile
Ottima notizia dopo tanto patire finalmente una cosa meravigliosa è stata fatta. Grazie prof Farini. Spero Ke leggano tutti questa stupenda scoperta. .