AIFA ok a trattamento per leucemia ideato da professori perugini
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha recentemente approvato un nuovo trattamento per la leucemia a cellule capellute, resistente ai trattamenti chemioterapici. Questo trattamento è stato ideato dai professori Brunangelo Falini ed Enrico Tiacci, insieme al loro team di ricercatori e medici presso il Dipartimento di Medicina e Chirurgia dell’Università e l’Azienda Ospedaliera di Perugia.
Gli studi pionieristici condotti dal team hanno portato all’approvazione di questo trattamento, che sarà ora accessibile gratuitamente in tutto il territorio italiano attraverso il meccanismo della Legge 648. Il trattamento mira a colpire solo le cellule leucemiche, risparmiando quelle normali, a differenza della chemioterapia. Consiste nella combinazione di due farmaci: uno blocca la mutazione del gene che causa la tricoleucemia, e l’altro stimola il sistema immunitario del paziente ad attaccare la leucemia.
Secondo il professor Tiacci, riporta il Corriere dell’Umbria di oggi a firma di Sabrina Busiri Vici, rispetto al vemurafenib da solo, la combinazione ora approvata da AIFA rappresenta un progresso considerevole e dovrebbe essere considerata la migliore terapia per i pazienti con tricoleucemia resistente o recidivata.
I professori perugini esprimono orgoglio per il fatto che sia il loro centro a tracciare la strada su questa malattia in Italia e nel mondo. L’ultimo passo sarebbe quello di dimostrare che la combinazione in questione rappresenta una valida alternativa alla chemioterapia. Questo rappresenta una nuova speranza per i pazienti affetti da questa forma di leucemia.
Il trattamento innovativo per la leucemia a cellule capellute, ideato dai professori Brunangelo Falini ed Enrico Tiacci dell’Università di Perugia, si basa sulla combinazione di due farmaci.
Il primo farmaco è il vemurafenib, un inibitore di BRAF, un gene che i ricercatori hanno scoperto essere la causa della tricoleucemia1. Questo farmaco blocca la mutazione del gene, colpendo le cellule leucemiche.
Il secondo farmaco è il rituximab, un anticorpo monoclonale che stimola il sistema immunitario del paziente ad attaccare la leucemia. Questo farmaco agisce in modo specifico sulle cellule leucemiche che presentano sulla superficie una molecola chiamata CD20.
Questo trattamento mira a colpire solo le cellule leucemiche, risparmiando quelle normali, a differenza della chemioterapia. Rispetto al vemurafenib da solo, la combinazione ora approvata da AIFA rappresenta un progresso considerevole e dovrebbe essere considerata la migliore terapia per i pazienti con tricoleucemia resistente o recidivata.
Attualmente, i professori Falini e Tiacci stanno lavorando al progetto di un nuovo studio clinico, per valutare l’efficacia e la sicurezza della combinazione di vemurafenib più rituximab anche come prima linea di trattamento (dunque senza chemioterapia) nelle leucemie a cellule capellute recidivanti, rispetto al trattamento convenzionale che prevede la chemioterapia associata al rituximab.

Ringrazio con tutto il cuore Voi e la ricerca. Sono la mamma di un ragazzo affetto da TRICOLEUCEMIA.Quando leggo aspettativa di vita 9 massimo 15 anni, mi si spezza il cuore. È proprio così o ci sono nuove cure? Come sarà la vita di mio figlio in questi anni di malattia? GRAZIE
buongiorno,
sono un paziente hcl curato a Perugia e ora in remissione, scrivo per dire alla sig.ra Vallieri di non guardare quel dato inerente aspettativa vita in quanto hcl tendenzialmente colpisce adulti in età avanzata e le statische si fanno sui geandi numeri ma un ragazzo che inizia cura e risponde bene alle cure puó avere un’aspettativa vita molto molto piu alta. un forte abbraccio a voi e a tutto team ospedale perugia che mi cura