Tumore del sangue raro e aggressivo: via libera alla prima terapia

Tumore del sangue raro e aggressivo: via libera alla prima terapia

L’Italia è il secondo Paese in Europa a rendere disponibile
il farmaco, dopo la Germania. Si tratta della prima e unica terapia per questa patologia

Al via la prima e unica terapia contro un tipo di tumore del sangue raro e aggressivo. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha infatti approvato la rimborsabilità di tagraxofusp come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti colpiti dalla neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN): si tratta di un tumore del sangue raro e con prognosi severa caratterizzato dalla iper-espressione dell’antigene CD123. Il nuovo farmaco rappresenta la prima e unica terapia specifica per questa grave forma di cancro.

La malattia si presenta generalmente all’esordio con lesioni cutanee di colore scuro, multiple e infiltranti. Nel suo decorso può interessare il midollo osseo, il sistema nervoso centrale e i linfonodi, diventando così una patologia sistemica. Ha un’incidenza molto bassa, sono meno di cento i nuovi casi ogni anno in Italia, e solo di recente ha trovato una definizione adeguata. Oggi è classificata all’interno delle neoplasie mieloidi aggressive.

L’Italia è il secondo Paese in Europa a rendere disponibile il farmaco, dopo la Germania. Il provvedimento di Aifa segue l’approvazione a livello europeo. Tagraxofusp è una terapia mirata che agisce in maniera selettiva contro l’antigene CD123. Nello studio registrativo, che ha coinvolto 89 pazienti, il farmaco ha determinato una risposta complessiva del 75% con remissione di malattia del 57%. Il 51% dei pazienti in remissione è stato poi sottoposto, con successo, al trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

“Tagraxofusp è in grado di portare la neoplasia in remissione, che può essere consolidata con il trapianto di cellule staminali emopoietiche, migliorando così la probabilità di guarigione – ha affermato Emanuele Angelucci, Direttore Struttura Complessa di Ematologia e Terapie cellulari del ‘San Martino’ di Genova. L’unico trattamento in grado di raggiungere questo importante risultato era proprio il trapianto, ma non tutti i pazienti potevano sottoporvisi. Tagraxofusp rappresenta una terapia che sa di svolta” – ha concluso l’esperto.

Fonte: Ansa.it.