Terapia genica apre nuove speranze ai giovani
Perugia si conferma centro di eccellenza europeo per la cura delle emoglobinopatie grazie alla terapia genica applicata all’anemia falciforme. Al Azienda Ospedaliera di Perugia sono stati presentati i primi risultati di un trattamento rivoluzionario basato sull’editing genomico, capace di offrire nuove prospettive di guarigione a bambini e giovani adulti.
Il tema del convegno – “Costruire la rete per la sfida della Terapia genica nelle emoglobinopatie” – ha riunito al Residence Daniele Chianelli i principali esperti italiani provenienti dai centri di Roma, Milano, Firenze, Padova, Ferrara, Cagliari, Modena, Pescara, Genova e Pavia. Un appuntamento che ha sancito il ruolo strategico del Centro Trapianti perugino come possibile punto di riferimento nazionale per le terapie geniche pediatriche.
Il progetto coinvolge in modo integrato l’Oncoematologia pediatrica, la Struttura complessa di Ematologia con Tmo, il Centro Trasfusionale e la Farmacia ospedaliera. Fino a pochi anni fa l’unica possibilità di guarigione era rappresentata dal trapianto di midollo osseo in presenza di un donatore perfettamente compatibile; oggi, invece, la terapia genica amplia in modo significativo la platea dei pazienti curabili.
Il primo paziente, un ventenne della provincia di Terni, è già stato sottoposto al trattamento con risultati definiti estremamente soddisfacenti. Altri due giovani del Perugino – un quattordicenne e un ventenne – hanno completato la raccolta delle cellule staminali e sono in attesa del prodotto geneticamente modificato. L’équipe medica prosegue nel percorso per offrire la stessa opportunità ad altri ragazzi.
«Siamo orgogliosi di questo straordinario traguardo – ha dichiarato Franco Chianelli – che pone ancora una volta Perugia ai vertici europei». Chianelli ha ricordato come nel 2016 il Comitato, insieme alla Fondazione Perugia, abbia sostenuto la nascita del Laboratorio del “Globulo rosso”, dedicato proprio alle emoglobinopatie. «Da quel seme è nata una realtà che oggi dona speranza concreta a bambini e ragazzi. Investire nella ricerca e sostenere giovani ricercatori è per noi fondamentale».
Al convegno hanno preso parte anche le istituzioni: la presidente della Regione Umbria Stefania Proietti, il direttore generale Antonio D’Urso, il senatore Francesco Zaffini, presidente della Commissione Sanità e Lavoro al Senato, la presidente dell’Assemblea legislativa Sarah Bistocchi e il presidente della Provincia Massimiliano Presciutti.
Un riconoscimento corale che sottolinea come la sfida della terapia genica non sia soltanto scientifica, ma anche organizzativa e sociale: costruire una rete nazionale efficiente significa garantire a sempre più giovani pazienti una concreta possibilità di vita libera dalla malattia.
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