Nuova scoperta per la cura del cancro

BRUNANGELO FALINI Nuova scoperta per la cura del cancro
BRUNANGELO FALINI

Una nuova scoperta per la cura del cancro dal Programma Speciale AIRC 5xmille

LEUCEMIA A CELLULE CAPELLUTE

UN FARMACO “INTELLIGENTE” OFFRE NUOVE PROSPETTIVE TERAPEUTICHE AI PAZIENTI

Pubblicati sull’autorevole New England Journal of Medicine i risultati dello studio sulla leucemia a cellule capellute condotto dal Professor Brunangelo Falini presso l’Università di Perugia con il finanziamento dell’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro.

La leucemia a cellule capellute è una forma di leucemia cronica che determina una marcata riduzione delle normali cellule del sangue – globuli bianchi, globuli rossi e piastrine – che possono causare nel paziente infezioni molto gravi. I farmaci impiegati fino ad oggi spesso non risultavano efficaci: nella metà circa dei casi, dopo un periodo variabile dai 2 ai 10 anni, si verificava infatti una ripresa della malattia.

La nuova frontiera per i pazienti che non rispondono alle cure tradizionali si chiama vemurafenib, un farmaco “intelligente” che colpisce selettivamente la lesione genetica che causa la leucemia a cellule capellute e cioè la mutazione di un gene denominato BRAF. I risultati ottenuti con questo inibitore del gene BRAF mutato, che a differenza dei chemioterapici può essere assunto per via orale, sono anticipati online dalla autorevole rivista medica New England Journal of Medicine, che nel mese di ottobre dedicherà un ulteriore approfondimento a questo importante lavoro. Lo studio, coordinato dal professor Brunangelo Falini – Direttore dell’Istituto di Ematologia con Trapianto di Midollo Osseo dell’Università di Perugia – coadiuvato dal Dr. Enrico Tiacci, è stato condotto parallelamente in Italia e negli USA, ed è stato finanziato dall’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro, nell’ambito del programma speciale AIRC 5 x mille.

Le risposte al vemurafenib sono state sorprendenti, tanto più che al momento del reclutamento molti dei pazienti erano già stati sottoposti a varie linee di terapia manifestando una malattia particolarmente aggressiva. Nei 49 pazienti valutabili si è osservata una risposta al farmaco che è stata del 96% nello studio italiano e 100% in quello americano, con una percentuale di remissione completa del 35% nello studio italiano e del 42% in quello americano. La risposta al farmaco è stata ottenuta nel giro di 2-4 mesi di terapia. Nello studio Italiano, che ha un follow-up più lungo, la sopravvivenza mediana libera da recidiva di malattia è stata di 19 mesi nei pazienti che hanno ottenuto una remissione completa e di 6 mesi in quelli che hanno avuto una remissione parziale. Altro aspetto particolarmente significativo riguarda gli effetti tossici del farmaco che sono sempre reversibili e si manifestano solo a livello cutaneo e articolare ma non midollare (come si osserva con i farmaci chemioterapici).

Questi risultati eccezionali sono figli dei nostri studi del 2011 che ci portarono alla scoperta della mutazione del gene BRAF nella leucemia a cellule capellute – spiega il Prof Falini – Il fatto di aver compreso i meccanismi molecolari che causano la leucemia a cellule capellute ci ha permesso di aprire nuove prospettive sul fronte diagnostico e terapeutico. Ne è riprova il fatto che, a soli 4 anni da questa scoperta di base, è già disponibile un test molecolare specifico per la diagnosi di leucemia a cellule capellute e una terapia efficace con un farmaco ‘intelligente’ come il vemurafenib”.

Nel novembre 2014 il Professor Falini ha ricevuto al Palazzo del Quirinale il Premio FIRC “Guido Venosta” per i suoi studi innovativi e creativi sul genoma delle leucemie acute mieloidi e della leucemia a cellule capellute che hanno portato risultati concreti per la diagnosi e la terapia antileucemica personalizzata.

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AIRC svolge la sua attività dal 1965 ed è oggi la prima associazione non profit italiana per numero di soci e donazioni ricevute. In questo mezzo secolo ha contribuito al raggiungimento dei più importanti traguardi per la diagnosi, la prevenzione e la cura del cancro. Nel 2014 ha destinato alla ricerca sul cancro oltre 97 milioni di euro, contribuendo, con un processo di selezione meritocratico e trasparente, a indirizzare strategicamente la ricerca sul cancro in Italia. Garantisce risorse a 5000 ricercatori che conducono avanzati programmi di ricerca e sostiene i giovani ricercatori di talento con percorsi dedicati di formazione e specializzazione.

Per maggiori informazioni

http://lanostrastoria.airc.it/

Bilancio sociale 2014 AIRC e FIRC | Rendiamo il cancro sempre più curabile

1 Commento su Nuova scoperta per la cura del cancro

  1. Ottima notizia dopo tanto patire finalmente una cosa meravigliosa è stata fatta. Grazie prof Farini. Spero Ke leggano tutti questa stupenda scoperta. .

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